【iPS細胞を用いた難病研究 -臨床病態解明と創薬に向けた研究の最新知見】 第2章 神経・筋疾患 2.筋萎縮性側索硬化症(ALS)

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【この商品は紙の出版物を、記事単位・論文単位に分割して、電子書籍として配信しています。】筋萎縮性側索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis:ALS)は,選択的な運動ニューロン変性を特徴とする神経疾患である。疾患特異的iPS細胞から分化誘導した運動ニューロンを用いて研究が可能になり,ALSの病態を再現し,それらの表現型を改善する既存薬,あるいは新規の候補薬剤の効果を判定する試みが行われている。ALSを含め責任遺伝子に基づく病態が多岐で複雑である神経変性疾患に対して,これまで蓄積されている既知の病態機序を通して,あるいは疾患横断的なアプローチによって同定された新規の分子機序を通して,創薬研究の進展が期待される。

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