【iPS細胞を用いた難病研究 -臨床病態解明と創薬に向けた研究の最新知見】 第2章 神経・筋疾患 1.球脊髄性筋萎縮症

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【この商品は紙の出版物を、記事単位・論文単位に分割して、電子書籍として配信しています。】球脊髄性筋萎縮症(SBMA)患者からiPS細胞を樹立し,運動ニューロンへの分化誘導を行った。分化誘導された神経細胞が,SBMA特有の性質であるテストステロンによる凝集アンドロゲン受容体(AR)の増加を,対象と比べて有意に強く起こすことが確認された。この反応は線維芽細胞では非常に弱く,神経細胞で特に強くみられる現象であると考えられた。さらにSBMAの治療薬の候補の1つである17-AAGがARの発現量を減少させることも確認された。これらの結果は,疾患特異的iPS細胞が病態研究の新たなツールとなりうるのと同時に,薬剤スクリーニングのツールにもなりうることを示す結果である。

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