【iPS細胞を用いた難病研究 -臨床病態解明と創薬に向けた研究の最新知見】 第4章 血液・免疫疾患 1.Fanconi貧血患者特異的iPS細胞研究の現状と展望

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【この商品は紙の出版物を、記事単位・論文単位に分割して、電子書籍として配信しています。】Fanconi貧血(Fanconi anemia:FA)は,DNA修復酵素異常によって発症する稀な遺伝病である。特徴的な所見である造血不全についてはヒト細胞を用いた適切な研究モデルがなく,そのため,その発症メカニズムと原因遺伝子の機能との関係に不明な点が残っていた。近年,FA患者特異的iPS細胞が樹立され,病態解析のモデルとして大きな注目を集めている。またFA患者特異的iPS細胞は,造血幹細胞移植のソースとしても期待されている。本稿では,FA患者特異的iPS細胞を用いた研究について紹介するとともに,FA患者特異的iPS細胞がもつ可能性について議論する。

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