【iPS細胞を用いた難病研究 -臨床病態解明と創薬に向けた研究の最新知見】 第2章 神経・筋疾患 5.疾患特異的iPS細胞を活用した筋疾患治療研究

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【この商品は紙の出版物を、記事単位・論文単位に分割して、電子書籍として配信しています。】Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)などの難治性筋疾患の患者から誘導した疾患特異的iPS細胞は,病態解明や創薬研究に役立つと期待されるが,成熟した骨格筋へ分化誘導する方法の確立が課題である。筋発生において筋分化誘導に重要な役割を担う転写因子であるMYODを強制発現させる方法は短期間で多核の筋管を誘導でき,筋疾患のin vitroでのモデリングに有用であるが,誘導される筋管はin vivoの成熟した筋線維とはかなり成熟度が異なり,培養法に更なる工夫が求められる。遺伝子導入を用いない方法もいくつか報告されているが,改良の余地が多い。

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