第15回 血友病遺伝子治療を目指した遺伝子改変マウス

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【この商品は紙の出版物を、記事単位・論文単位に分割して、電子書籍として配信しています。】血友病はA、Bはそれぞれ血液凝固第VIII因子(FVIII)、IX因子(FIX)の遺伝子異常による出血症状を呈する伴性劣性遺伝の疾患である。現在、凝固因子製剤の補充療法が唯一の治療であるが、コストや半減期の問題から常に予防的に投与を行うことは現実的でなく、脳出血を含めた不慮の出血合併症を完全に予防できるものではない。このような臨床背景から、常に安定した凝固因子の発現を目標として、血友病に対する遺伝子治療が以前から注目され多くの施設において検討されている。血友病に対する治療域は、1~100%と幅広く、また単一 (...)

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【この商品は紙の出版物を、記事単位・論文単位に分割して、電子書籍として配信しています。】血友病はA、Bはそれぞれ血液凝固第VIII因子(FVIII)、IX因子(FIX)の遺伝子異常による出血症状を呈する伴性劣性遺伝の疾患である。現在、凝固因子製剤の補充療法が唯一の治療であるが、コストや半減期の問題から常に予防的に投与を行うことは現実的でなく、脳出血を含めた不慮の出血合併症を完全に予防できるものではない。このような臨床背景から、常に安定した凝固因子の発現を目標として、血友病に対する遺伝子治療が以前から注目され多くの施設において検討されている。血友病に対する治療域は、1~100%と幅広く、また単一 (...)

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