臨床応用の取り組みにかかる事例 認知症・神経領域の臨床応用研究 パーキンソン病の遺伝子治療

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【この商品は紙の出版物を、記事単位・論文単位に分割して、電子書籍として配信しています。】治療用遺伝子を神経細胞に効率よく導入し長期間発現可能なアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを応用して,パーキンソン病(PD)に対する遺伝子治療を開発してきた。モデル動物を使用した前臨床試験の好成績を踏まえて臨床研究を実施した。第一段階として6人のPD患者の被殻に定位脳手術により芳香族アミノ酸脱炭酸酵素遺伝子を発現するAAVベクターを注入し,期待どおりの成績が得られている。米国では,神経栄養因子のneurturinやグルタミン酸脱炭酸酵素の遺伝子を導入する治療も開始されており,今後の発展が期待される。

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