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RNA研究から臨床へ 蘇るアンチセンス医薬

【この商品は紙の出版物を、記事単位・論文単位に分割して、電子書籍として配信しています。】アンチセンスはmRNAに対し相補的な配列をもつ一本鎖DNAであり,細胞内に導入すると,その相補的なmRNAと結合しハイブリッド形成することにより翻訳のステップを阻害され,その結果,タンパク合成を抑制する。90年代,アンチセンスは合成が容易なため遺伝子発現制御による難治性疾患の分子標的療法に用いられた。しかし,デリバリーの問題,効果に対する有効性が乏しいこと,さらにsiRNAの登場によりいったん下火となった。その後もアンチセンス医薬としての研究と開発は地道に継続されてきたが,最近再び難治性疾患の治療薬として注 (...)

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